Il rene policistico autosomico dominante ( ADPKD ) è una patologia che porta all’insufficienza renale progressiva e provoca dolore, macroematuria e ipertensione arteriosa.

Il Tolvaptan ( Samsca ) è stato sviluppato in Giappone.

Lo studio registrativo, il TEMPO ( Tolvaptan Efficacy and Safety in Management of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease and Its Outcome ), è stato pubblicato nel 2012 su The New England Journal of Medicine ( NEJM ).

Nei pazienti sottoposti a trattamento con Tolvaptan, il farmaco ha determinato una riduzione del volume renale e un rallentamento del deterioramento della funzione renale, rispetto al gruppo di controllo.

Il Tolvaptan è un antagonista selettivo del recettore V2 della vasopressina. Può causare eventi indesiderati epatici e correlati a perdita idrica e a squilibrio elettrolitico.

Tolvaptan è stato autorizzato dall’EMA ( European Medicines Agency ) nel 2009 per il trattamento dei pazienti adulti con iponatremia secondaria a sindrome da inappropriata secrezione di ADH ( SIADH ); nell’agosto del 2013, il Comitato EMA per i Farmaci Orfani ( COMP ) ha attribuito a Tolvaptan lo status di farmaco orfano per il trattamento del rene policistico autosomico dominante.

Il rene policistico autosomico dominante è una malattia ereditaria causata dalla comparsa di cisti renali multiple che, crescendo ed espandendosi, portano a un deterioramento della funzionalità renale, fino allo stadio terminale in un paziente su due.
I sintomi della malattia compaiono in età adulta e un paziente su due arriva alla dialisi ( o al trapianto renale ) entro i 60 anni. ( Xagena_2014 )

Fonte: Otsuka, 2014

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